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2025-04-07什么是基因治療
人類基因療法是遺傳物質(zhì)的施用,以修飾或操縱基因產(chǎn)物的表達(dá)或改變活細(xì)胞的生物學(xué)特性以用于治療1。
基因療法是一種改變?nèi)说幕騺碇委熁蛑委熂膊〉募夹g(shù)。基因療法可以通過幾種機(jī)制來工作:
用健康的基因拷貝替代致病基因滅活不能正常工作的疾病基因?qū)⑿碌幕蛐揎椷^的基因引入體內(nèi)以幫助治療疾病基因治療產(chǎn)品正在研究治療疾病,包括癌癥,遺傳疾病和傳染病。
有多種類型的基因治療產(chǎn)品,包括:
質(zhì)粒DNA:環(huán)狀DNA分子可以通過基因工程將治療基因攜帶到人類細(xì)胞中。病毒載體:病毒具有將遺傳物質(zhì)遞送入細(xì)胞的天然能力,因此一些基因治療產(chǎn)物來源于病毒。一旦病毒被修飾以消除其引起傳染病的能力,這些修飾的病毒可以用作載體(載體)以將治療基因攜帶到人類細(xì)胞中。細(xì)菌載體:細(xì)菌可以修改,以防止它們引起傳染病,然后用作載體(車輛)攜帶治療基因進(jìn)入人體組織。人類基因編輯技術(shù):基因編輯的目的是破壞有害基因或修復(fù)突變基因。患者來源的細(xì)胞基因治療產(chǎn)品:從患者身上移除細(xì)胞,進(jìn)行基因修飾(通常使用病毒載體),然后返回患者體內(nèi)。基因療法產(chǎn)品是由FDA的生物制品評估和研究中心(CBER)監(jiān)管的生物制品。在美國開展臨床研究之前,人類臨床研究需要提交研究性新藥申請(IND)。銷售基因治療產(chǎn)品需要提交和批準(zhǔn)生物制劑許可證申請(BLA)。
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